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L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha concesso la rimborsabilità a tabelecleucel, ad oggi la prima terapia cellulare allogenica a cellule T specifica per il virus di Epstein-Barr (Ebv), ottenuta da donatori sani, per il trattamento in monoterapia di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (Ebv+Ptld) recidivata o refrattaria, che hanno ricevuto almeno una terapia precedente. La malattia linfoproliferativa post-trapianto (Ptld) correlata a Ebv – spiega Pierre Fabre Laboratories in una nota – è una patologia ematologica rara, acuta che può insorgere in pazienti sottoposti a trapianto di organi solidi (Sot) o di cellule ematopoietiche allogeniche (Hct). La prognosi per questi pazienti è incerta: la sopravvivenza mediana è inferiore a 1 mese per i pazienti Hct e di circa 4 mesi per i pazienti Sot.
“La rimborsabilità di tabelecleucel da parte di Aifa è un passo importante per i pazienti italiani affetti da questa rara, acuta e quindi grave condizione – afferma Charles Henri Bodin, Ceo di Pierre Fabre Pharma in Italia – Siamo orgogliosi di contribuire a offrire una nuova opportunità terapeutica che risponde a un evidente bisogno medico insoddisfatto, migliorando le prospettive di trattamento e la qualità di vita di chi è colpito da questa malattia”.
I dati dello studio Allele, pubblicato su ‘The Lancet Oncology’ – riporta la nota – mostrano un tasso di risposta obiettiva (Orr) del farmaco del 51,2%, con una durata mediana della risposta di 23 mesi nei pazienti con Ebv+Ptld recidivante o refrattaria. “I dati dello studio Allele sono molto promettenti e offrono una speranza per quei pazienti colpiti da Ptld positiva al virus di Epstein-Barr – commenta Anna Maria Barbui, responsabile Day Hospital Ematologia, Asst Papa Giovanni XXIII, Bergamo – E’ significativo notare che l’84,4% dei pazienti che hanno risposto al trattamento è ancora vivo a un anno dalla diagnosi”. I pazienti che hanno risposto a tabelecleucel hanno avuto una sopravvivenza globale a un anno dell’84,4% (Ic 95%: 58,9; 94,7) rispetto al 34,8% (Ic 95%: 14,6; 56,1) dei non-responder. La sopravvivenza globale mediana stimata è di 18,4 mesi.
Il virus Epstein-Barr, che fa parte della famiglia degli herpesvirus – ricorda la nota – è tra i patogeni più diffusi, con il 90-95% della popolazione adulta globale che risulta positiva all’infezione entro i 30 anni di età. Nella maggior parte dei casi, l’infezione da Ebv è asintomatica e il virus non rappresenta un rischio significativo per le persone con un sistema immunitario efficiente. I pazienti sottoposti a trapianto vengono trattati con una terapia immunosoppressiva. Questa condizione può portare a una riattivazione dell’infezione da Ebv e a un mancato controllo della stessa, con un conseguente sviluppo di una malattia linfoproliferativa Ebv correlata (Ebv+Ptld).
Secondo la definizione dell’Unione europea, la Ptld, con una prevalenza non superiore allo 0,05% della popolazione, è considerata una patologia rara. Si deve però considerare che ogni anno in Italia si eseguono circa 4mila trapianti di organo solido e circa 2mila di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, con conseguente sviluppo di numerosi nuovi casi di Ptld.
